Jauno zāļu izstrāde – kas paveikts un ko gaidīt nākotnē

Prof. Dainis Krieviņš, asinsvadu ķirurgs, Paula Stradiņa klīniskās universitātes slimnīcas Zinātniskā institūta direktors, Latvijas Zinātņu akadēmijas īstenais loceklis.

Pēdējo simt gadu laikā cilvēka mūžs ir ievērojami pagarinājies, taču līdz ar ilgāku dzīvi pieaug hronisko slimību slogs. To ietekmē sabiedrības novecošana, klimata pārmaiņas, antibiotiku pārmērīga lietošana un dzīvesveids. ANO prognozes liecina, ka līdz 2050. gadam cilvēku skaits virs 65 gadiem pasaulē dubultosies, kas nozīmē būtisku pieaugumu tādām slimībām kā:

• demence,
• diabēts,
• sirds un asinsvadu slimības,onkoloģiskās saslimšanas.

Līdz ar to jauno zāļu un ārstniecības tehnoloģiju nozīme arvien pieaug.

Vienlaikus klasisko ķīmisko savienojumu iespējas kļūst ierobežotāks, tāpēc medicīnā arvien vairāk ienāk inovatīvas pieejas – gēnu inženierija, šūnu terapijas, bioloģiskie un imūnmodulējošie medikamenti. Šo tehnoloģiju potenciāls maina priekšstatus par slimību ārstēšanu un paver iespējas situācijās, kur agrāk palīdzēt nevarēja.

Bioloģiskās zāles – jaunas iespējas hronisku slimību kontrolē

Miljoniem pacientu ik dienu dzīvo ar hroniskām slimībām, kas būtiski ierobežo ikdienas dzīves kvalitāti. Bioloģiskās zāles piedāvā precīzu un iedarbīgu risinājumu, jo tās:

• darbojas uz konkrētiem iekaisuma mehānismiem,
• ir radītas, izmantojot sarežģītas biotehnoloģijas,
• satur dabā sastopamas vielas – antivielas, hormonus, enzīmus,
• ļauj sasniegt ilgstošu efektu ar salīdzinoši retu lietošanu.

Piemēram, viena injekcija mēnesī var nodrošināt ilgstošu iekaisuma kontroli, kas iepriekš bija iespējama tikai ar ikdienas zāļu lietošanu.

Bioloģisko medikamentu izmantošana vairs nav tikai reimatoloģijas vai gastroenteroloģijas joma. Tie kļūst nozīmīgi arī:

• sirds mazspējas ārstēšanā,
• augsta infarkta riska samazināšanā,
• hronisku iekaisuma procesu korekcijā.

Tādējādi tie sniedz ieguvumu gan dzīves ilguma, gan kvalitātes ziņā.

Gēnu terapijas daudzveidīgās iespējas

Gēnu terapiju attīstība šobrīd ir viens no dinamiskākajiem medicīnas virzieniem. Latvijā jau tiek pielietotas vairākas metodes, kas pirms dažiem gadiem šķita zinātniskā fantastika.
Kas iespējams jau tagad?

• Trūkstoša vai bojāta gēna aizstāšana bērniem ar smagām ģenētiskām slimībām, piemēram, spinālo muskuļu atrofiju.
  Viena injekcija var apturēt slimības progresu un nodrošināt bērnam iespēju augt un dzīvot daudz pilnvērtīgāk.
• Individuālo šūnu ģenētiska pārveidošana, lai tās spētu efektīvi cīnīties ar slimībām.
  Šādi tiek ārstēts:
  asins vēzis,
  tuklo šūnu slimības,
  cistiskā fibroze.
•  Modificētu vīrusu izmantošana onkoloģijā.
  Pasaulē jau ir terapijas, kurās īpaši pārveidots herpes vīruss iznīcina melanomas šūnas, nebojājot veselos audus.

Gēnu terapija ir ceļš uz ārstēšanu, kas vērsta uz slimības cēloni, nevis simptomu mazināšanu.

Mikrobioms un individualizēta medicīna

Mikrobioma – zarnu, mutes un citu organisma mikroorganismu kopuma – izpēte kļūst par būtisku mūsdienu medicīnas pīlāru. Ir zināms, ka mikrobioma līdzsvars ietekmē:

• aptaukošanos,
• diabētu,
• iekaisīgas zarnu slimības,
• Alcheimera slimības risku,
• zāļu efektivitāti un blakņu rašanās iespēju.

Šie atklājumi veicina individualizētas medicīnas attīstību, kur:

• ārstēšana tiek pielāgota cilvēka ģenētikai, mikrobiomam un dzīvesveidam,
• terapijas mērķis ir individuāls rezultāts, nevis “vidējā pacienta” vajadzības,
• tiek izvērtēti gan bioloģiskie, gan sociālie un dzīvesstila faktori.

Tas ir virziens uz precīzu ārstēšanu ar maksimālu efektivitāti un minimālām blaknēm.

Diabēts un liekais svars – arvien lielāks izaicinājums

Prognozēts, ka tuvāko gadu laikā diabēta un aptaukošanās pacientu skaits pasaulē pieaugs par 35%. Šīs saslimšanas būtiski palielina risku attīstīt sirds, asinsvadu, nieru un redzes problēmas.

Jaunākie sasniegumi

• Semaglutīds – medikaments, kas vienlaikus:
  stabilizē cukura līmeni asinīs,
  būtiski samazina ķermeņa masu,uzlabo sirds un asinsvadu veselību
• Gudrie insulīni – preparāti, kas aktivizējas tikai tad, kad paaugstinās glikozes līmenis. Tie varētu ievērojami samazināt insulīna pārdozēšanas riskus.

Šie jaunievedumi tuvina brīdi, kad diabēta terapija kļūs drošāka, efektīvāka un vienkāršāka.

Nākotnes zāļu virziens – mazāk, bet mērķtiecīgāk

Zāļu izstrāde tuvojas jaunam modelim: retāk lietojamas, bet daudz efektīvākas terapijas. Ideja ir panākt, lai viens medikaments risinātu vairākas patoloģijas vienlaikus, piemēram:

• cukura diabētu,
• aptaukošanos,
• sirds un asinsvadu slimības.

Mērķis ir atrast risinājumus, kas nodrošina ilgstošu iedarbību ar retu lietošanu, vienu tableti vai injekciju reizi pāris mēnešos, kā arī labāku pacientu līdzestību un dzīves kvalitāti.

Latvija šajos procesos ir aktīvs dalībnieks, nevis tikai vērotājs. Stradiņa slimnīcas speciālisti kopā ar starptautiskiem partneriem iesaistās pētījumos, kas var mainīt pasaules ārstēšanas vadlīnijas – tai skaitā sirds un asinsvadu slimību agrīnajā diagnostikā.

Pacienti kā daļa no medicīnas attīstības

Mūsdienu medicīna balstās uz pierādījumiem, bet pierādījumi rodas, pateicoties pacientu līdzdalībai klīniskajos pētījumos. Piedalīšanās tajos sniedz iespēju:

• saņemt inovatīvas terapijas bez maksas,
• piekļūt jaunākajiem medikamentiem jau pirms to nonākšanas tirgū,
• būt medicīnas attīstības priekšgalā.

Tāpēc, ja pacients vēlas piekļūt modernām ārstēšanas metodēm, ir vērts interesēties par klīniskajiem pētījumiem un runāt ar savu ārstu.

Avoti

1. EFPIA, 2024 Pipeline Review – Innovation for Unmet Need
2. Latvijas Biomedicīnas pētījumu un studiju centrs, Latvijas Mikrobioma projekts
3. EIT Health un Rīgas Stradiņa universitāte, Ieskats medicīnas nākotnē

Raksta ilustrācija: Unsplash.com, fotogrāfs Louis Reed. Attēla izmantošanu regulē Unsplash licence.